赛诺菲B型血友病新药在华获批，赛诺射次平均每周仅需注射一次

2021-04-25 10:28 · angus

赛玖凝®为全球首个人重组凝血因子IX Fc融合蛋白。型血新药需注

4月23日，友病赛诺菲宣布，华获旗下注射用艾诺凝血素α（赛玖凝®，批平英文商品名 Alprolix®）已在华获批，周仅用于治疗确诊为成人和儿童B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏）患者的赛诺射次控制出血、常规预防以及围手术期的型血新药需注出血管理。

血友病是友病一种罕见的隐性遗传性出血性疾病。我国血友病患者约有3.8万，华获其中15%-20%为B型血友病患者，批平体内凝血因子IX缺乏或活性较低，周仅终生面临严重出血风险。赛诺射次过去，型血新药需注这类患者往往需要每天输注一次凝血因子，友病以使体内的凝血因子Ⅸ保持在一定水平，这给患者的依从性带来了极大的挑战。

赛玖凝®为全球首个人重组凝血因子IX Fc融合蛋白（简称rFIXFc），通过Fc融合技术延长了IX因子的血浆半衰期及疗效持续时间，使得此前每周数次的注射频次被降低到平均每周一次。2019年5月，赛玖凝®被国家药品监督管理局药品审评中心列入第二批临床急需境外新药名单。

在两项多中心、开放性III期临床研究（B-LONG 和 Kids B-LONG）以及一项拓展研究(B-YOND)中，与传统的重组IX因子（rFIX）预防治疗相比，赛玖凝®能够将患者年化出血率（ABR）从5.5下降至2.9，在个体化预防治疗中，赛玖凝®可将ABR降低80%以上，超过1/3使用赛玖凝®进行个体化预防治疗的患者实现零自发性出血。在控制出血方面，数据显示在80.8%的大型手术中，仅需单次注射赛玖凝®即可维持止血。

另外，在儿童期预防治疗方面，接受赛玖凝®治疗后不同年龄组患儿包括关节部位在内的年化自发出血率(AsBR)均为零，有效降低了在儿童期起病时因关节反复长期出血带来的致畸、致残威胁。

中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授指出，“赛玖凝的获批，为中国B型血友病患者带来了长效止血模式。它在显著降低年化出血率的同时可减少患者注射频率，且其年因子消耗量是目前市场上非长效重组因子的一半，可进一步节约医疗资源，减轻患者及家庭因频繁注射造成的疾病负担。”

参考资料：

[1]赛诺菲微信公众号及相关媒体报道